İlk Kez Uygulanan Gen Tedavisiyle Opal Sandy İşitme Duyusunu Kazandı

Doğuştan sağır olan Opal Sandy, dünya çapında bir ilk olan bir gen tedavisi ile işitme duyusunu geri kazandı. İç kulakta hatalı bir genden kaynaklanan işitsel nöropatiyi düzeltmek için yapılan ameliyat, Sandy'nin yaşamını kökten değiştirdi. 18 aylıkken neredeyse mükemmel bir şekilde duymaya başlayan Sandy, umut verici bir ilerleme kaydetti. Bu tedavi, genetik işitme kaybı yaşayan diğer çocuklar için umut ışığı olabilir.

Opal Sandy, doğuştan sağır bir kız çocuğuydu ve dünya çapında ilk kez denenmiş bir gen tedavisiyle işitme duyusunu kazandı. İç kulaktan beyne giden sinir uyarılarını bozan ve hatalı bir genden kaynaklanan işitsel nöropati nedeniyle hiçbir şey duyamıyordu.

Ancak 16 dakika süren çığır açıcı bir ameliyat sırasında Sandy'ye, genin çalışan bir kopyasını içeren bir aşı yapıldı. Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak, Sandy'nin kalıtsal sağırlığa yol açan hasarlı DNA'sı değiştirildi. Ameliyattan sonra, 18 aylık bebek neredeyse mükemmel bir şekilde duymaya başladı.

Tedavi, Sandy'nin birinci yaş gününden önce başladı ve altı ay sonra sonuç vermeye başladı. Artık fısıltıları bile duyabiliyor ve "anne" ve "baba" gibi kelimeleri söyleyebiliyor.

Sandy'nin anne ve babası, kızlarının ilerlemesinin şaşırtıcı olduğunu belirtiyor. Sandy, dünya çapında bu tedaviyi alan ilk hasta oldu.

Çocuklardaki işitme kaybının yarısından fazlasında genetik nedenler rol oynuyor. Ancak işitme kaybı, konuşma gecikmesi gibi belirtilerle fark edilmeyebilir ve çocuklar genellikle iki veya üç yaşına kadar teşhis edilemeyebilir.

Sandy, dünya çapında bu tedaviyi alan ilk hasta olmasıyla bir dönüm noktası oldu.